Генная терапия в Израиле

Генная терапия при лечении х-сцепленного тяжелого комбинированного иммунодефицита

Х-сцепленный тяжелый комбинированный иммунодефицит (scid-x1) является формой наследственного иммунодефицита, когда больной человек вынужден находиться в стерильной среде из-за отсутствия естественной защиты в организме от различных инфекций. Бостонские ученые утверждают, что смогли найти совершенно новый подход к лечению данного заболевания. В основе этого подхода лежит генная терапия.

Новый метод опробовали на 9 больных детях. Детям были введены гемопоэтические клетки cd34+, содержащие вирусный вектор синус. По прошествию 12 месяцев после введения провели первое обследование. Следующее обследование было проведено уже через 38 месяцев после введения клеток. Ко второму обследованию в живых было 8 детей, организм которых, к тому же, успешно боролся с инфекциями. Скончавшийся ребенок пострадал от аденовирусной инфекции, развившейся еще до того, как иммунная система начала восстанавливаться.

У семерых детей наблюдались улучшения в процессе восстановления популяции т-клеток периферической крови. Именно эти клетки борятся с возбудителями инфекций. Достоверно известно, что новый вирусный вектор не влияет на развитие рака, поскольку не входит во взаимодействие с генами, влияющими на запуск онкогенеза.

Стоит заметить, что в 90-х годах уже была  попытка использования генной терапии против х-сцепленного тяжелого комбинированного иммунодефицита. Эта попытка закончилась развитием лейкоза у 25% испытуемых. Проведенные исследования достоверно доказали, что рак был вызван некоторыми особенностями вирусного вектора. Последние же исследования все еще не закончены, специалисты планируют продолжить наблюдения за пациентами с целью оценки длительного эффекта терапии.